Gentherapie-Studie: Eingeschleustes Gen hilft Parkinson-Patienten - DER SPIEGEL
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Gentherapie-Studie Eingeschleustes Gen hilft Parkinson-Patienten

Medikamente helfen Parkinson-Patienten nicht immer, Forscher suchen daher nach neuen Behandlungen. Eine Gentherapie zeigt in ersten Studien gute Erfolge. Doch Nebenwirkungen sind noch unerforscht.
Aufnahme eines Gehirns (Archivbild): Forscher prüfen Gentherapie gegen Parkinson
Aufnahme eines Gehirns (Archivbild): Forscher prüfen Gentherapie gegen Parkinson

Aufnahme eines Gehirns (Archivbild): Forscher prüfen Gentherapie gegen Parkinson

Foto: Jan-Peter Kasper/ picture-alliance/ dpa/dpaweb
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US-Forscher haben erste Erfolge mit einer Gentherapie bei Parkinsonpatienten erzielt. In einer klinischen Studie schleusten sie 16 Erkrankten ein Gen direkt in das Gehirn ein. Nach von sechs Monaten habe sich die Beweglichkeit der Probanden um rund 23 Prozent verbessert, berichten die Mediziner um Peter LeWitt vom Henry Ford West Bloomfield Krankenhaus (US-Staat Michigan) im Fachjournal "Lancet Neurology" .

Bei 21 Patienten wurde der Eingriff nur vorgetäuscht, sie dienten als Vergleichsgruppe. Auch bei ihnen verbesserte sich die Motorik - allerdings nur um rund 13 Prozent. Die Probanden im Alter zwischen 30 und 70 Jahren wurden den Forschern zufolge ausgewählt, weil ihre Symptome durch andere Therapien kaum gelindert wurden.

An Parkinson erkranken vor allem ältere Menschen. Nach Angaben des Kompetenznetzwerks Parkinson  leiden etwa ein Prozent der über 60-Jährigen an der Bewegungsstörung; Männer erkranken häufiger als Frauen. Betroffene können ihre Muskeln immer schlechter steuern. Sie leiden etwa an Zittern, können nur in Trippelschritten laufen oder haben Schwierigkeiten beim Sprechen. Die Gentherapie befindet sich in einem frühen Experimentierstadium, wann sie für alle Patienten verfügbar wird, ist noch offen.

Eine 2007 veröffentlichte Pilotstudie hatte bereits Erfolge bei der Gentherapie gezeigt. Da es dabei jedoch keine Kontrollgruppe gab, konnte nicht ausgeschlossen werden, dass die Wirkung lediglich auf den Placebo-Effekt zurückging. Von diesem Effekt sprechen Forscher, wenn eine Behandlung den Zustand eines Patienten verbessert, weil er eben dies erwartet.

Bei der Studie wussten weder Patient noch Arzt, zu welcher Gruppe der Teilnehmer zugeordnet wurde. Dadurch werden bestimmte Nebeneffekte verhindert, die das Versuchsergebnis verzerren können.

Auch ein Hirnschrittmacher kann helfen

Das Team um LeWitt schleuste der einen Gruppe mit Hilfe eines unschädlichen Virus ein Gen für das Enzym Glutaminsäure-Decarboxylase (GAD) in das Gehirn ein. Dadurch wird die Produktion des Botenstoffs Gaba im sogenannten Nucleus subthalamicus im Zwischenhirn angeregt.

Der Nucleus subthalamicus ist bei Parkinsonpatienten eine krankhaft überaktiv. Frühere Studien hatten bereits gezeigt, dass die sogenannte tiefe Hirnstimulation die Aktivität dieser Hirnregion wirkungsvoll mindert und Parkinsonsymptome auch verringern konnte. Der Botenstoff Gaba dämpft das Hirnareal ebenfalls.

Der Kontrollgruppe wurde der gleiche Eingriff vorgespielt. Da die Patienten bei der Operation wach waren, sei dies eine besonders große Herausforderung gewesen, so die Mediziner. Schein-Operationen für Studienzwecke sind bei manchen Wissenschaftlern umstritten. Die Eingriffe führten nach Angaben der Forscher nur zu leichten Nebenwirkungen wie Kopfschmerzen oder Übelkeit.

Biotech-Unternehmen als Geldgeber

Michael Hutchinson von der New York University School of Medicine lobt in einem Begleitartikel vor allem das sorgfältige Studiendesign der Forscher. Bei der Therapie selbst gebe es jedoch noch viele ungelöste Fragen: "Wie lange werden die Effekte andauern? Werden unerwartete Langzeitfolgen auftauchen, nachdem Viren in das Gehirn geschleust wurden? Gibt es Vorteile gegenüber der Hirnstimulation, durch die sich der Zustand der Behandelten etwa doppelt so stark verbessert?", schreibt er. Bislang wird Parkinson meist mit Medikamenten behandelt, die aber mit zunehmender Einnahmedauer oftmals wirkungslos werden.

Mehrere Autoren der Studie erklärten nach den Statuten des Fachjournals, unter anderem für verschiedene Pharmaunternehmen zu arbeiten. Die Arbeit wurde zudem vom US-Biotech-Unternehmen Neurologix gesponsert.

wbr/dpa