Ein italienisch-israelisches Forscherteam hat eine bereits erprobte Gentherapie so abgewandelt, dass damit zwei so genannte "Bubble-Babys" erfolgreich behandelt werden konnten. Die Wissenschaftler um Alessandro Aiuti vom San Raffaele Telethon Institut in Mailand und Shimon Slavin von der Hadassah-Universität in Jerusalem stellen ihre Ergebnisse in der aktuellen Ausgabe des Fachmagazins "Science" vor.

Die beiden Babys litten an einer Form der angeborenen schweren Immunschwäche SCID (Severe Combined Immunodeficiency Disorder). Die Krankheit, die zum Leben in einem sterilen Plastikzelt zwingt, wurde bei ihnen durch einen Mangel an Adenosin-Deaminase (ADA) hervorgerufen. Dieses wichtige Enzym hilft bei der Bildung von Immunzellen im Knochenmark.

ADA-SCID, wie die Form der Immunschwäche genannt wird, kann vorübergehend durch teure Injektionen von Rinder-ADA unter Kontrolle gebracht werden. Ein anderer Behandlungsweg besteht in der riskanten Transplantation von Knochenmarkszellen eines nahen Verwandten. Da es für die beiden Kinder keinen geeigneten Spender gab, mussten die Wissenschaftler auf genetisch veränderte Stammzellen zurückgreifen.

Aiuti, Slavin und Kollegen bedienten sich, wie bei Gentherapien üblich, eines Virus als Genfähre. Dieses beluden sie mit einem gesunden ADA-Gen und schleusten es in Blutstammzellen ein, die sie dem Knochenmark der beiden Babys zuvor entnommen hatten. Per Injektion gaben sie den Kindern die mit dem lebensnotwendigen Gen angereicherten Stammzellen wieder zurück. Dieses Verfahren war auch vorher schon angewendet worden.

• US-Wissenschaftsmagazin "Science" 

Um den verbesserten Stammzellen einen Startvorteil zu verschaffen, vollzogen die Forscher jedoch einen zusätzlichen Schritt. Sie behandelten die Babys vor Gabe der neuen Zellen mit einer milden Dosis eines Transplantationsmittels, das die anormalen Knochenmarkszellen im Zaum hielt. Tatsächlich wurden die mit ADA angereicherten Stammzellen dadurch so weit unterstützt, dass sie sich innerhalb weniger Wochen im Knochenmark ansiedeln und dort Immunzellen bilden konnten.

Eines der Kinder, die mittlerweile zweijährige Salsabil aus Jerusalem, durfte die "Bubble" nur einen Monat nach der Behandlung verlassen, um mit ihrer Familie zu leben. Ihre Immunzellen funktionieren den Wissenschaftlern zufolge auch fast zwei Jahre nach der Gentherapie völlig normal. Als in der Familie die Windpocken umgingen, entwickelte das Mädchen Antikörper und wurde nicht krank.